Marinus大跌83%：加奈索酮癫痫持续状态三期临床中期揭盲失败

▎Armstrong

2024年4月15日，Marius Pharmaceuticals公布加奈索酮治疗难治性癫痫持续状态（refractory status epilepticus，RSE）的三期临床RAISE最新数据，IDMC建议临床试验继续，此次中期分析没有达到预设的终止标准。

受此消息影响，Marinus Pharmaceuticals股价当天大跌83%，目前市值仅剩下7140万美元。

Ganaxolone是一种GABAA受体正变构调节剂，口服混悬制剂于2022年3月18日获FDA批准用于2岁及以上细胞周期蛋白依赖性激酶样5(CDKL5)缺乏导致的癫痫患者。

加奈索酮2023年销售额1960万美元，预计2024年销售额3200-3400万美元。

癫痫持续状态是癫痫发作的严重状态，是指癫痫连续多次发作，两次发作间期病人意识不恢复，或一次癫痫发作持续时间超过30分钟以上。美国每年有15万例SE发病病例。

难治性癫痫持续状态（RSE）是指对一线（苯二氮平类）和二线疗法（静脉注射抗癫痫药物）无效的患者，美国每年约有35000例。

总结

2022年11月，元羿生物（Tenacia Bio）引进加奈索酮的大中华区权益，预付款1000万美元，交易总金额2.56亿美元。元羿生物成立于2022年，由贝恩资本孵化，除加奈索酮外，还于今年1月引进Praxis Precision Medicines的ulixacaltamide，用于治疗原发性震颤，元羿生物支付1500万美元预付款，以及2.64亿美元里程碑金额。