2024年8月5日，默达生物宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其在研新药META-001-PH儿科罕见疾病资格认定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD），用于治疗原发性高草酸尿症（Primary Hyperoxaluria, PH）。
原发性高草酸尿症是一种罕见的遗传性疾病，可引发肾结石及肾衰竭，严重者可危及生命。RPDD旨在促进严重和危及生命的儿科罕见疾病的药物和生物制剂的开发，FDA将RPDD授予那些在美国影响少于20万人且主要发病于18岁及以下患者的严重或危及生命疾病的药物治疗方案。
该认定依据《联邦食品、药品和化妆品法案》（FD&C 法案）第529(a)(3)条 (21 U.S.C. 360ff(a)(3))。
关于原发性高草酸尿症（PH）
原发性高草酸尿症（Primary Hyperoxaluria, PH）是一种常染色体隐性遗传的代谢疾病，由于肝脏及其他器官组织中负责草酸盐代谢的酶缺陷，导致草酸盐在体内过度生成并沉积。
患者通常表现为肾结石、肾钙化、肾功能不全以及其他器官的草酸盐沉积，严重病例会导致终末期肾病（ESRD），需要进行透析、肾移植或肝肾联合移植。原发性高草酸尿症主要影响儿童，疾病症状通常在0-3岁之间显现，如无干预，大多数病人在青少年时期会发展成为终末期肾病严重威胁生命。
据估计，原发性高草酸尿症发病率为1/58,000，在美国及欧盟影响超一万人，中国影响超过两万人，且目前尚无特效药物可以治愈。现有的治疗方法主要是支持性护理，包括增加液体摄入以稀释尿液中的草酸盐浓度，以及使用药物如吡哆醇（维生素B6）来减少草酸盐生成，但患者症状及疾病进程无法得到有效控制。
关于META-001-PH
META-001-PH是默达生物自主研发的一款全球首创针对原发性高草酸尿症的小分子药物。临床前动物疾病模型实验显示，通过抑制乙醛酸代谢成草酸盐这一最关键的合成步骤，META-001-PH能显著降低尿液草酸盐排泄高达80%。
现有治疗药物均无法长期有效控制患者尿液中草酸盐的浓度，而每日口服的META-001-PH可以持续将草酸盐维持在正常水平，从而显示出长期控制高草酸尿症患者肾结石形成的潜力。这也是目前在研药物中最有希望完全控制该疾病的疗法。
在临床前动物模型中，META-001-PH也展现了良好的耐受性及安全性，目前正进行临床申报毒理实验，并计划于2025年上半年在澳洲开展临床I期健康受试者安全评估。
关于儿科罕见疾病认定（RPDD）
RPDD（Rare Pediatric Disease Designation）是针对美国FDA患者人数少于20万且严重危及18岁以下儿童生命的儿科罕见疾病资格认定。RPDD和优先审查券计划，旨在认可儿科罕见病疗法的重大需求，鼓励这些严重或危及生命疾病的新疗法开发。
在该计划下，申办方在儿科罕见疾病新药上市申请（NDA）或生物药上市许可申请（BLA）获批后将有资格获得优先审查券（PRV）。PRV可以用于后续任何产品的上市申请，将审评时间缩短4-6个月，也可以出售给第三方，近年来转让均价超过1亿美元。
关于默达生物
默达生物是一家专注于自身免疫疾病及代谢疾病药物研发的创新药物公司。基于前沿的新兴生物学理论，通过调节细胞新陈代谢的活力实现对免疫系统功能及其他生理系统功能的有效调节，开发更安全有效的自免疫疾病及代谢疾病治疗手段，聚焦first-in-class首创新药的研发，为全球众多患者提供迫切需要的药物。
