小核酸药物从靶点筛选到药物开发工艺放大全流程案例解析专题培训

小核酸药物是一类具有广泛治疗潜力的新型生物药物，它们可以通过干扰基因表达或修饰RNA功能，从而调节疾病相关的靶点。近年来，随着小核酸药物的研发进展和市场需求的增加，中国政府也出台了一系列相关的政策措施，旨在促进小核酸药物的创新和发展。

相较于传统药物，小核酸药物的特点是它们可以通过与RNA或DNA特异性结合，从而影响基因表达或修饰RNA功能，实现对疾病相关的靶点的精准调控。比如，小核酸药物靶点选择范围广，可以针对一些传统药物难以作用的靶点，如非编码RNA、染色体结构等。另外，作用机制多样，可以通过不同的方式干扰基因表达，如沉默、剪切、编辑等。

但与此同时，小核酸药物的开发也存在一些难点，主要包括：在安全性评价方面，需要考虑小核酸药物可能引起的毒性、免疫反应、脱靶效应等问题，以及如何监测和预防这些问题。另外，还需要考虑考虑小核酸药物是否能够有效地进入细胞和组织，是否能够稳定地与靶标结合，是否能够产生预期的生物效应等问题。对应地，在质量控制上，需要考虑小核酸药物的合成、纯化、表征、保存等过程中可能出现的质量变化和不一致性等问题，以及如何保证小核酸药物的质量稳定性和一致性。

因此，我们将于2024年9月线上直播举办“小核酸药物从靶点筛选到药物开发工艺放大全流程案例解析专题培训班”，邀请业内知名的小核酸药物专家的代表，为大家带来此次专题培训，详细通知如下：

会议地点：线上直播

会议时间：2024年9月21日-22日

支持单位：圣诺生物医药技术（广州）有限公司

1国内外的主要监管法规框架和研发进展 

-小核酸药物所属注册申报类别

-国内外目前的核酸药物法规及指导原则现状

- 核苷酸原料的生产和质量控制要求

- 核酸药物非临床安全性评价指导原则

-脂质体药物质量控制研究、非临床药代动力学研究指导原则

- 寡核苷酸治疗产品非临床安全性评价指导原则

2小核酸药物靶点筛选、序列设计、成药性评价

-核酸药物的分类及特点：小核酸药物可以主要分为反义寡核苷酸 (ASO)、小干扰RNA (siRNA)、微小RNA (miRNA)、小激活RNA (saRNA)、信使RNA (mRNA)、RNA适配体(Aptamer)

-药物靶点的定义

- 药物靶点的分类和不同靶点的分析方法

-核酸靶点的特点及靶点筛选方法

- 序列设计的目标及一般性原则

-序列设计需要考虑的其他问题：工艺生产的可行性、细胞内或者储存稳定性、递送系统及其他的共递送分子等

- 核酸药物成药性评价的特点和注意事项

3小核酸药物的分析方法开发要点、难点及案例分析

4小核酸化学稳定性修饰关键点分析 

5制剂研究工艺设计、优化及递送系统

非病毒载体药物递送系统与病毒载体药物递送系统

6小核酸药物的生产工艺放大及优化

7小核酸药物质控要点及质量研究、关键质量属性

8小核酸药物的注册申报常见问题及案例分析-徐星星

9 圆桌讨论

讲老师：王姗，生物学博士，曾任职上海欧易生物医药总监，精通除药化以外的药物临床前研发中的试验技术，比如药物研发中的药物靶点筛选，体内外药效试验，药代试验和毒理学研究试验等，尤其精通用组学筛选药效等的生物标志物。多年从事神经退行性疾病和肿瘤疾病的基因治疗药物研究，尤其是寡核苷酸药物的药效/药代研究

唐盛高 博士 圣诺生物医药技术（广州）有限公司总经理，负责圣诺医药核酸干扰（RNAi）新药产品在广州的技术研发与中试生产等工作。从2019年起，作为主要负责人之一，在广州国际生物岛推动完成多肽核酸纳米药物创新基地（GMP制剂车间）的建设并进入运营阶段，主导抗甲型流感RNAi药物、双靶点抑制实体瘤RNAi药物、雾化吸入RNA药物制剂、炎症性产道疾病RNAi药物研发等工作。唐盛高博士具有近20年的生物医药行业科研与管理经验，自2002年以来长期专注于核酸干扰药物的基础科学研究和创新药物开发工作。

孙立杰博士 香港科技大学博士后，高级工程师，石家庄四药集团药物研究院首席研究员、院长，执行总裁，“百人计划”专家

刘博士，曾任职于中科院上海药物所、三生国健、上海药明生物、上海臻上医药、环码生物等国内外知名企业CMC总监，负责工艺开发、中试生产及CMC项目管理工作。拥有近20年制剂研发及临床CMC技术转移经验。

刘国强 博士 北京大学生药学专业硕士，博士进修于香港中文大学分析化学专业。曾先后就职于跨国仪器设备厂商安捷伦和赛默飞公司从事应用工程师工作，及国内大型CRO企业从事大分子实验室负责人的工作。擅长药物的结构表征、理化及生化分析，具有10余年大小分子的分析方法开发和质量研究工作经验。现任职于深圳近邻生物科技有限公司，任分析开发总监一职，主要负责mRNA核酸药物的实验室分析平台搭建及质控方法学开发工作。

徐星星老师耀海生物事业合伙人、注册合规中心总监；10年生物药注册管理经验，获得多项授权专利；；擅长药品全生命周期管理，熟悉国内外相关法规体系，熟悉生物制品IND、NDA注册申报流程，擅长针对不同品种、不同阶段，针对性建立注册策略；取得多个临床实验批件，参与50多个项目的注册策略搭建，参与小核酸药物注册申请3项，并顺利取得临床批件。

参会对象

小核酸药物企业的研发、生产、技术、注册、质量管理、检验等人员、企业高管等。

会务费：4000元/人（会务费包括：培训、答疑、电子版资料、电子版培训证书、一年视频回放等）；

汇款请备注：小核酸培训

药成材信息技术（北京）有限公司

单位账号：0200316909100078392

开户行： 中国工商银行股份有限公司房山支行良乡支行

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❖ 参会及赞助宣传负责人: 陈老师13732215247（同微信）

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