推进以患者为中心的罕见病新药研发，CDE发布“关爱计划”正式稿！

No.1 / 第四项适应证！强生特诺雅在美获批治疗UC

强生（NYSE:JNJ）近日宣布，美国FDA已批准旗下特诺雅（古塞奇尤单抗）的新适应证上市申请，用于治疗中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）的成年患者。

古塞奇尤单抗是首个也是唯一一个获批用于治疗活动性UC的针对白细胞介素 23（IL-23）的双重作用抑制剂，其能够阻断 IL-23，同时还可与产生 IL-23 的细胞上的受体 CD64 结合。IL-23是由活化的单核细胞/巨噬细胞和树突状细胞分泌的细胞因子，是UC等免疫介导疾病的驱动因素。

这是古塞奇尤单抗获批的第四个适应证，该药于2017年7月首次获FDA批准用于治疗中度至重度斑块状银屑病成人患者。在自免疾病抗体治疗领域，此前已有诺华的可善挺（司库奇尤单抗）、礼来的拓咨（依奇珠单抗）和Bausch Health的brodalumab（布罗利尤单抗）获批上市，这三种药物均为IL-17抑制剂。

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No.2 / 罗氏阿替利珠单抗皮下制剂获FDA批准上市

罗氏（SIX:RO，ROG；OTCQX:RHHBY）旗下阿替利珠单抗皮下制剂已获FDA批准上市，成为美国地区首个且目前唯一获批的皮下注射PD-（L）1抑制剂。此次批准涵盖了阿替利珠单抗静脉注射剂型在美国获批的全部适应证，包括肺癌、肝癌、皮肤癌和软组织癌等。

阿替利珠单抗皮下注射剂型将阿替利珠单抗与Halozyme Therapeutics的Enhanze药物输送技术相结合。Enhanze药物输送技术基于一种专有的在皮下空间局部和暂时降解透明质酸的酶——重组人透明质酸酶PH20（rHuPH20），可增加皮下组织的渗透性，为阿替利珠单抗提供进入的空间，并使皮下制剂能够迅速分散并吸收到血液中。相比于静脉输注的30-60分钟，阿替利珠单抗皮下注射剂型可将治疗时间缩短至约7分钟，并可以减少患者给药期间的疼痛或不适。

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No.3 / 礼来来瑞组单抗在美国获批，与达必妥竞争市场

礼来（NYSE:LLY）近日宣布，旗下来瑞组单抗（lebrikizumab）已获得美国FDA的上市批准，用于治疗12岁及以上患有中度至重度特应性皮炎（AD）的成人和儿童患者。

来瑞组单抗是一种靶向白细胞介素（IL）13的高亲和力IgG4单克隆抗体，可防止IL-13Rα1/IL-4Rα异二聚体受体信号复合物的形成。与赛诺菲的达必妥（度普利尤单抗）相比，来瑞组单抗每四周一次可能提供相近或更优的长期疗效。

来瑞组单抗由美国生物技术公司Dermira开发，该公司于2020年被礼来以11亿美元收购。来瑞组单抗于2023年首次在欧洲获得批准，今年早些时候还在日本获批上市。

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No.4 / 罗氏MS疗法Ocrevus Zunovo在美国首批上市

罗氏（SIX:RO，ROG；OTCQX:RHHBY）近日宣布，美国FDA已批准Ocrevus Zunovo（ocrelizumab, hyaluronidase）上市用于治疗复发性多发性硬化（RMS）和原发性进展型多发性硬化（PPMS）。

Ocrevus Zunovo将Ocrevus（抗CD20抗体奥瑞利珠单抗）与Halozyme Therapeutics的Enhanze药物输送技术相结合，Enhanze药物传递技术是基于其专有重组人透明质酸酶PH20（rHuPH20）。

Ocrevus Zunovo是首个获批用于治疗RMS和PPMS的皮下制剂，该药物每年仅需注射两次，每次注射时间仅需10分钟。此次批准主要是基于临床III期试验OCARINA II的关键数据。结果显示，在RMS和PPMS患者中，Ocrevus Zunovo皮下制剂与Ocrevus静脉制剂相比，其安全性、有效性以及在血液中的浓度皆没有临床显著差异。

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No.1 / 医保局、财政部：加强异地就医直接结算管理，扩大门诊慢特病跨省结算病种范围

2024年9月13日，国家医保局会同财政部印发了《关于进一步加强异地就医直接结算管理服务的通知》（医保发〔2024〕21号）、《关于稳妥有序扩大跨省直接结算门诊慢特病病种范围的通知》（医保办发〔2024〕19号）。

《关于进一步加强异地就医直接结算管理服务的通知》主要包括六部分内容：

▶1.加强异地就医备案管理。各统筹地区根据经济社会发展水平、医保基金支撑能力以及分级诊疗制度的要求，对长期居住和临时外出就医等不同的就医类型确定了差异化结算报销政策，原则上“先备案，后结算”。京津冀、长三角等地区已探索视同备案或示范区内免备案的，需及时完善相关政策。

▶2.合理确定异地就医结算报销政策。《通知》要求各地合理确定跨省异地就医差异化结算报销政策；基金累计结余可支付月数少于6个月、参保人异地就医需求多的地区应加强医保基金运行风险防范。原则上，跨省异地转诊人员和异地急诊抢救人员支付比例降幅在10个百分点左右，非急诊且未转诊的其他跨省临时外出就医人员支付比例的降幅在20个百分点左右，相关政策调整须提前报省级医保、财政部门备案同意后执行。

▶3.强化就医地管理。《通知》从加强日常审核、完善费用协查、异地就医费用纳入DRG/DIP管理三方面入手，要求就医地经办机构将异地就医人员纳入本地同质化管理，强化就医地省级医保部门监督指导，做好跨省异地就医费用审核扣款情况的跟踪监测。

▶4.优化异地就医直接结算经办服务。《通知》要求各地加强问题协同、业务审核、信息共享，建立健全每日报错治理机制、系统运维报告机制、系统应急处置机制，强化资金清算方面的协作配合。

▶5.加强异地就医直接结算监测。加强日常监测，定期开展异地就医结算运行分析，及时发现异常。

▶6.完善异地就医基金监管机制。就医地应将跨省异地就医基金使用无差别统一纳入本地监管。加强跨部门协作和信息共享，充分利用大数据手段，提升医保基金监管能力。

《关于稳妥有序扩大跨省直接结算门诊慢特病病种范围的通知》则指出，截至2024年8月底，全国门诊慢特病跨省联网定点医疗机构达到6.90万家，实现每个县都有一家门诊慢特病定点医疗机构，累计惠及891.88万人次，减少群众垫付90.78亿元；现行5种门诊慢特病跨省结算费用（含手工报销和直接结算）已经占到所有门诊慢特病跨省结算费用的80%以上。

《通知》明确了后续工作目标：

▶一是巩固提升现行门诊慢特病跨省直接结算服务，进一步规范高血压、糖尿病、恶性肿瘤门诊放化疗、尿毒症透析、器官移植术后抗排异治疗等5种门诊慢特病相关治疗费用跨省直接结算服务；

▶二是将跨省直接结算门诊慢特病病种数量从5种增加到10种，2024年底前所有统筹地区作为就医地提供慢性阻塞性肺疾病、类风湿关节炎、冠心病、病毒性肝炎、强直性脊柱炎等5种新增门诊慢特病相关治疗费用跨省直接结算服务。

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No.2 / CDE发布“关爱计划”正式稿，推进以患者为中心的罕见病新药研发

2024年9月13日，国家药监局药审中心（CDE）发布《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》（药审业〔2024〕500号）。

“关爱计划”（CARE计划，patient-Centered Action for Rare diseases Encouragement）此前已于2024年5月发布申报指南和实施框架的征求意见稿，并面向大众征求意见。与征求意见稿相比，本次发布的正式稿未作过多改动，仍将药物研发分为A-E 5 个阶段，并由CDE在各个阶段遴选纳入1-2 个品种。

但在申报资料要求中：

▶正式稿修订了“C阶段：关键研究前阶段” 建议提交的资料；

▶增加了“关键临床试验中患者体验数据研究计划/研究报告（如适用）”一项；

▶在B-C阶段的品种纳入标准中，增加了“优先考虑采用数字健康技术的产品”的创新性标准；

▶正式稿还调整了征求意见稿中“C 或 D 阶段的品种”均可参与加速审评的执行条件，仅允许纳入D阶段的品种以首要结果和数据集与CDE沟通，以支持CDE尽早启动对临床数据的审评工作。

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