日前，礼来公司旗下子公司 Prevail Therapeutics 结束与 Precision Biosciences 的合作关系，放弃了双方合作开发的包括杜氏肌营养不良（DMD）在内的3款基因编辑疗法。受此消息影响，Precision股价大跌超过10%，目前总市值已不足8000万美元。
双方的合作要从4年前说起，2020年11月，礼来公司向Precision BioSciences公司预付款1亿美元，并向其投资3500万美元，合作开发3款体内基因编辑疗法，根据协议，Precision负责临床前研究和IND研究，礼来则负责后续的临床开发和商业化，合作总金额高达26亿美元。
不到一个月后，礼来公司以大约10亿美元的价格收购了Prevail Therapeutics，此后，Prevail负责与Precision的合作。2023年7月，Prevail修订了当初的合作条款，降低了合作的3款基因编辑疗法的里程碑付款金额。
而在2024年4月16日发布的新闻稿显示，Prevail对继续与Precision合作失去兴趣，决定结束合作。Precision的首席执行官 Michael Amoroso 表示，我们很高兴与Prevail进行了卓有成效的基因编辑合作，并感谢他们对这些项目的成功做出的贡献。我们共同推进了三个项目，从概念验证到临床候选，Precision完成了这些项目的工作计划，使我们进入了一个重要的开发决策点。
双方的合作以Precision公司ARCUS核酸酶基因编辑平台为中心，ARCUS是由Precision公司的科学家发现和开发的专有基因组编辑技术。它使用序列特异性的核酸酶来切割DNA，能够在细胞和生物体体内实现对DNA的敲除和敲入。ARCUS基于一种天然产生的归巢核酸酶I-CreI重新设计改造而来，I-CreI是在莱茵衣藻中进化，可在细胞DNA中进行高度特异性切割，并通过同源重组实现在切割位点的基因敲入。相比CRISPR-Cas9，ARCUS核酸酶更小，可能更适合通过AAV递送进行体内基因编辑。
此前，Precision公司已经将不同的ARCUS核酸酶应用在了敲除胆固醇代谢基因、转甲状腺素蛋白淀粉样纤维生成基因、灭活乙肝病毒，以及构建同种异体CAR-T细胞等领域。他们开发了线粒体靶向的ARCUS核酸酶——mitoARCUS。
Precision公司的联合创始人兼首席科学家 Jeff Smith 博士表示，在杜氏肌营养不良（DMD）项目中，针对抗肌萎缩蛋白基因的“热点”突变区域，ARCUS基因编辑产生的令人信服的体内概念验证数据。
Precision公司在新闻稿表示，由于这几个项目已经产生了强有力的概念验证数据，将探索独立开发或与其他公司合作开发的机会。
值得一提的是，2023年5月，礼来子公司 Prevail Therapeutics 宣布与基因编辑公司 Scribe Therapeutics 达成合作，共同开发针对特定神经和神经肌肉疾病的体内CRISPR基因编辑疗法。
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在此次合作中，Prevail 将向 Scribe 支付7500万美元预付款，而 Scribe 将向 Prevail 提供其专利技术小型化CRISPR基因编辑系统CasX的独家授权，通过这一合作，Scribe 还有机会获得高达15亿美元的里程碑付款。

小型化的新型CRISPR基因编辑系统CasX由诺奖得主 Jennifer Doudna 教授于2016年开发，2018年，Jennifer Doudna 教授等人创立了 Scribe 公司，Scribe 致力于开发基于CasX的基因组编辑和递送工具——CasX-Editors，从三个方面实现更好的基因编辑工具属性——更高活性、更强特异性、更易递送性。